卡塔尔多哈:卡塔尔基金会成员Sidra Medicine成功地为被诊断患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿Malkha Rouhi提供了一种救命药物。通过卡塔尔更广泛的社区慷慨的筹款努力，这种治疗为患有严重和罕见遗传疾病的儿童带来了希望。
Sidra医学遗传和基因组医学部主任Tawfeg Ben-Omran博士说:“Malkha的家人对我们的信任使我们感到荣幸。她开创性的基因疗法是医疗机构、卡塔尔慈善机构和社区之间合作力量的一个例子。我们感到自豪的是，我们挽救生命的治疗方法可以为面临这种毁灭性诊断的儿童提供新的机会。我们祝愿Malkha身体健康，并将支持她的家人进行康复后的护理。”
Sidra Medicine是卡塔尔唯一一家有能力为SMA提供突破性基因治疗的医院。SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，影响神经和肌肉，导致肌肉无力、呼吸和吞咽困难。该疗法有可能显著改善SMA患者的生活质量，突显了Sidra医学致力于提供世界一流的医疗保健和为罕见疾病提供尖端基因疗法的承诺。
Sidra医学的高级儿科神经学家Khalid Ibrahim博士说:“能够成为给Malkha输液的团队的一员是我的荣幸。这种治疗凸显了精准医学的惊人进步，我们很感激有机会为我们的年轻患者带来这种改变生活的治疗。我们已经成功地给我们医院近50名患有SMA的婴儿进行了药物治疗。这些患者来自中东各地，是Sidra Medicine于2022年建立的综合SMA管理计划的一部分。”
Malkha的父母说，Risal Abdul Rasheed和Nihala Nizam说:“语言无法表达卡塔尔人民、卡塔尔慈善机构和Sidra医疗团队的慷慨和善良。Alhamdulilah，我们能够为我们的孩子提供这种拯救生命的治疗。感谢卡塔尔慈善机构的支持，我们能够在这么短的时间内筹集到资金。我们要感谢社区在这段旅程中对我们的经济和情感支持。我们感到无比的幸福和幸运，能够在卡塔尔获得如此惊人的护理。谢谢你给玛尔卡这个机会。我们期待着与Malkha分享这个美丽的故事，以及大家如何团结起来拯救她的生命。我们深深地爱着您，感谢您。”
Malkha服用了由诺华公司生产的治疗SMA的救命药物Zolgensma。Sidra Medicine已被任命为中东和北非(MENA)地区的主要治疗中心，负责管理诺华的药物。
Malkha Rouhi的成功治疗巩固了Sidra医学在儿科遗传疾病护理方面的领导地位。通过与国际机构合作并投资于尖端技术，Sidra医学致力于为卡塔尔的患者提供最高质量的护理。
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